艾滋病基因编辑婴儿事件,首例基因编辑婴儿事件

法律普法百科 编辑:屈博煜

艾滋病基因编辑婴儿事件,首例基因编辑婴儿事件

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基因编辑婴儿事件违反了什么伦理

来源:【闪电新闻】

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全球首例!6个月婴儿接受定制基因编辑治疗,修正突变,以治疗罕见遗传病。(实习编辑 冉诗佳)

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人类基因编辑婴儿事件

美国一名患有严重遗传病的婴儿在接受了针对其设计的基因编辑治疗后,病情已有所改善。5月15日,《新英格兰医学杂志》刊发研究报告,介绍了该婴儿的治疗情况,称这为其他罕见病的治疗带来了希望。

在近日召开的新闻发布会上,美国费城儿童医院的相关人士表示,这是首次为个体患者设计针对致病突变的基因编辑治疗方法。“他已显现出一些早期获益迹象,但目前判断治疗效果为时尚早。”

研究团队成员、美国宾夕法尼亚大学的Kiran Musunuru表示,他们尽快公布细节是希望能够激励同行。“毫不夸张地说,这就是医学的未来。”他补充说,“这是将基因编辑疗法应用于治疗各类罕见遗传病的第一步。目前这些疾病几乎没有任何在研疗法。”

2024年8月,这名患儿出生在宾夕法尼亚大学医院,医生很快注意到他的体征存在一些异样。在转入费城儿童医院并进行基因检测后,他确诊患有氨甲酰磷酸合成酶1型缺乏症,这是一种非常罕见且最严重的尿素循环障碍,在婴儿早期的死亡率高达50%,已有的唯一有效疗法是等到其长大些之后进行肝移植手术,但不确定性很大,他的神经损伤风险和死亡风险都在与日俱增。

研究团队一直致力于开发针对肝脏的碱基编辑疗法,且很早就与美国食品药品监督管理局(FDA)沟通,“他们意识到这是一个特殊情况”。Musunuru说,“他当时病情极其危重,常规流程已来不及。当他6个月大时,我们正式向FDA提交了申请,仅一周就获得批准。”

2025年2月,6个月大的患儿接受了低剂量治疗,随后在3月和4月接受了更大剂量治疗。目前他已能在减少其他药物用量的情况下,摄入更多蛋白质。理想情况下,这类患儿应接受更早期治疗以预防长期损害。Musunuru的终极目标是实现产前基因编辑。

此前个性化基因疗法发展受阻,部分原因是监管机构将针对同一基因不同突变的疗法视为独立产品,要求企业每次都要重新走审批流程。但当前监管趋势转向平台化审批,即对某种疾病的治疗方式给予整体批准,不论其针对的是哪种具体突变。 (来源:中国科学报)

2018基因编辑婴儿事件

要闻

全国老龄办:继续创建不超过2000个全国示范性老年友好型社区

近日,全国老龄办印发《关于开展2025—2026年全国示范性老年友好型社区创建工作的通知》,明确在2021—2023年创建工作的基础上,围绕创建工作目标、任务、流程和要求,继续创建不超过2000个全国示范性老年友好型社区。同时,全国老龄办将以随机抽查等方式,开展监督复核,复核结果不合格或者不符合标准的,及时取消资格,予以摘牌。

《餐饮业促进和经营管理办法》修订发布:细化反食品浪费要求

日前,商务部、国家发展改革委修订发布《餐饮业促进和经营管理办法》。《办法》细化了反食品浪费有关要求,明确餐饮服务经营者在食材管理、引导提醒、餐食及服务提供等方面以及团餐和宴席服务、自助餐服务、外卖服务等场景的反食品浪费要求;从优化用餐需求分析、充实菜单信息、配备公勺公筷、提供打包服务、给予光盘奖励等方面鼓励和引导餐饮服务经营者加强反食品浪费工作;增加行业协会在制止餐饮浪费方面的有关要求。

地方

超10万人报名参加河南全民减重活动

近日,河南省2025年“豫你同行 万步有约”健走活动暨健康减重活动在洛阳市开幕。此次活动为期100天,鼓励有超重肥胖相关疾病史、家族史人群科学适度参与。据河南省疾控中心相关负责人介绍,全省范围内已有超过10万人报名参加该活动。活动结束后,将对参与者活动前后指标进行评估分析,根据得分进行个人、队伍排名,生成减重达人、健走先锋、传播信使、卓越队长激励名单。

黑龙江启动医疗机构“法律明白人”试点

日前,黑龙江省卫生健康委印发通知,决定开展卫生健康领域“民法典宣传月”活动。通知要求,全省卫生健康系统以民法典进医疗机构为重点,组织开展系列普法宣传活动,全面推进法治卫生建设。创新开展医疗机构“法律明白人”试点,聚焦普及法律知识、调解争议、预警风险、监督合规四大职责,为法治医院建设注入强劲动力。

科技

国际研究团队首次实施定制化基因治疗

据新华社报道,一个国际研究团队成功为一名患罕见遗传病——氨甲酰磷酸合成酶1缺乏症的婴儿实施定制化基因编辑治疗。据悉,这一疾病死亡率较高,通常只有肝脏移植才能治疗。研究人员使用CRISPR基因编辑技术,在婴儿肝细胞中纠正了致病的特定基因突变,目前治疗效果良好。这是基因编辑疗法首次在人类患者中实现定制化临床应用。该疗法专门设计作用于非生殖细胞,因此相关基因变化仅对患者本人产生影响。相关研究成果近日在美国《新英格兰医学杂志》上发表。

新研究揭示心脏保护的生物钟机制

据科技日报消息,中南大学湘雅二医院麻醉科副教授阮溦团队联合美国德克萨斯大学、哈佛大学和耶鲁大学科研人员开展的一项研究发现,人体在不同时间段对心肌缺血的抵抗能力不同,下午3时左右是心脏自我保护力最强的时候,而清晨是心脏“最脆弱的窗口期”。该研究首次从分子机制层面揭示了心肌损伤与生物钟之间的紧密联系,有望为缺血性心脏病的精准治疗另辟蹊径。相关研究成果日前在国际期刊《自然》上发表。

国际

巴西首次报告商业养殖场高致病性禽流感疫情

据新华社报道,巴西农业部16日发布公报,确认该国南部一处商业养殖场出现家禽感染高致病性禽流感病毒病例。这是该国首次在商业养殖系统中发现高致病性禽流感疫情。巴西农业部表示,人感染禽流感风险较低,经过检疫合格的禽类产品可以安全食用。他们已将感染情况通知生产链上下游企业、国内相关部门、国际贸易伙伴和世界动物卫生组织。

尼日利亚拉沙热疫情致138人死亡

据新华社消息,尼日利亚疾病预防控制中心15日发布报告说,拉沙热疫情今年已致该国138人死亡。拉沙热是一种由拉沙病毒引起的急性病毒性出血热,多在西非国家流行。该病可通过老鼠等啮齿动物排泄物及患者的血液和体液传播。

健康小提示


晨起如厕要注意这些

晨起后是大肠活动较为活跃的时间点,不少人会在此时尝试排便,这样做是对的。及时排便能减少毒素吸收,降低肠道炎症及肠癌发生风险。排便时应集中注意力,不要干别的事情,每次排便时间不超过10分钟。


不少人习惯在排便时玩手机、读书看报,这种做法是错误的。排便超过10分钟,容易因久蹲引发痔疮。排便时也不应过于用力,特别是老年人群,否则可能出现猝死、脑血管破裂等意外。


今日天气


5月18日20时至19日20时,江西东部和南部、浙江南部、福建西部和北部、广西、广东北部和西部、云南东部以及新疆伊犁河谷和沿天山一带等地部分地区有大到暴雨,其中,广西西南部和中部、广东北部、福建北部等地部分地区有大暴雨。上述部分地区伴有短时强降水,局地有雷暴大风等强对流天气。



编辑:秦明睿

审核:管仲瑶 徐秉楠


基因编辑婴儿事件的看法

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全球首例!6个月婴儿接受定制基因编辑治疗,修正突变,以治疗罕见遗传病。(实习编辑 冉诗佳)

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